À l’heure où l’industrie pharmaceutique cherche à accélérer ses cycles de recherche tout en renforçant la protection des données de santé, les données synthétiques s’imposent comme un levier prometteur. Décryptage.
Dans l’industrie pharmaceutique, la donnée est devenue cette matière première que tout le monde convoite, protège, nettoie, croise, annote, anonymise et, parfois, peine encore à exploiter. Elle est au cœur de la découverte de nouvelles cibles thérapeutiques, de la conception des essais cliniques, du suivi des patients, de la pharmacovigilance ou encore de l’optimisation industrielle. Mais elle reste aussi l’un des actifs les plus difficiles à manier : rare, sensible, fragmentée, incomplète, enfermée dans des silos réglementaires, techniques et organisationnels.
C’est dans ce paysage que les données synthétiques font leur entrée. Non pas comme une baguette magique, ni comme un substitut miraculeux aux données réelles, mais comme un nouvel outil de travail pour les équipes R&D. Une sorte de laboratoire numérique où l’on peut tester, simuler, entraîner des modèles, explorer des scénarios et préparer des études sans exposer directement des données patients identifiables.
La donnée synthétique n’est pas une donnée inventée au hasard. Elle est générée à partir de modèles capables de reproduire certaines propriétés statistiques, cliniques ou comportementales d’un jeu de données réel, sans reprendre les informations individuelles des personnes concernées. En santé, son ambition est claire : préserver la valeur scientifique des données tout en réduisant les risques liés à la confidentialité, à l’accès et au partage. Des travaux récents soulignent d’ailleurs ce potentiel pour faciliter le partage sécurisé de jeux de données de santé, soutenir le développement de modèles prédictifs et accélérer l’idéation scientifique, tout en rappelant la nécessité d’évaluer rigoureusement la similarité, l’utilité et le risque résiduel de réidentification.
Pour la pharma, l’intérêt est immédiat. La R&D est un monde d’incertitude, de temps long et de coûts élevés. Chaque hypothèse doit être testée, chaque protocole affiné, chaque population étudiée avec prudence. Or, dans de nombreuses situations, les données réelles disponibles sont insuffisantes ou difficiles à mobiliser. Les maladies rares, les sous-populations pédiatriques, les patients âgés polymédiqués, les parcours complexes en vie réelle ou certaines données longitudinales d’essais cliniques constituent autant de zones grises où l’accès à la donnée reste limité. Les données synthétiques peuvent alors servir de terrain d’entraînement, permettant de mieux comprendre les distributions possibles, de générer des cohortes simulées ou de préparer des analyses avant l’accès à des données réelles.
Le premier apport est méthodologique. Dans la conception des essais cliniques, les données synthétiques peuvent aider à tester différents critères d’inclusion, à anticiper la faisabilité du recrutement, à simuler l’évolution d’une cohorte ou à évaluer l’impact de certains choix de design sur la puissance statistique. Elles peuvent aussi contribuer à améliorer la formation des équipes data et biostatistiques, en leur permettant de travailler sur des jeux de données réalistes sans attendre l’ouverture d’un accès complexe à des données sensibles. Dans une industrie où chaque mois gagné dans la préparation d’un essai peut avoir un impact stratégique, cette capacité à expérimenter plus tôt est loin d’être anecdotique.
Le deuxième apport concerne l’entraînement des modèles d’intelligence artificielle. La découverte de médicaments s’appuie de plus en plus sur des approches computationnelles : identification de cibles, criblage virtuel, modélisation de la réponse thérapeutique, prédiction d’événements indésirables, sélection de patients ou analyse d’images biomédicales. Ces modèles ont besoin de volumes de données importants, diversifiés et de qualité. Les données synthétiques peuvent enrichir certains jeux d’entraînement, rééquilibrer des classes sous-représentées ou créer des cas rares afin de rendre les algorithmes plus robustes. Elles ne remplacent pas la validation sur données réelles, mais elles peuvent réduire la dépendance initiale à des jeux incomplets ou trop étroits.
Ce point est particulièrement important dans les essais cliniques. Les trajectoires patients ne se résument pas à une photographie à un instant donné. Elles sont faites de séquences, d’événements, de délais, d’arrêts de traitement, d’effets indésirables, de visites manquées ou d’ajustements thérapeutiques. Des recherches récentes se sont ainsi intéressées à la génération de données synthétiques séquentielles d’essais cliniques, précisément pour mieux représenter ces trajectoires dans le temps et soutenir l’optimisation des futurs protocoles.
Le troisième apport est organisationnel. Les données synthétiques peuvent fluidifier la collaboration entre laboratoires, biotechs, CRO, hôpitaux, éditeurs technologiques et autorités académiques. Dans un secteur où la donnée est souvent bloquée par des contraintes contractuelles, juridiques ou de confidentialité, disposer d’un jeu synthétique fidèle mais non directement rattaché à des individus peut permettre de partager plus facilement un environnement de travail commun. Cela ouvre la voie à des hackathons scientifiques, à des preuves de concept plus rapides, à des comparaisons d’algorithmes ou à des développements logiciels sans manipuler immédiatement des données sensibles.
Mais la donnée synthétique n’est pas automatiquement sûre, utile ou valide. Elle peut reproduire des biais présents dans les données sources. Elle peut lisser des signaux faibles pourtant cruciaux. Elle peut donner l’illusion d’une représentativité qu’elle ne possède pas. Elle peut, dans certains cas, exposer encore des risques de confidentialité si elle est mal générée ou mal évaluée. Autrement dit, une donnée synthétique n’est pas une donnée sans risque ; c’est une donnée dont le risque doit être mesuré, documenté et gouverné.
C’est aussi une donnée dont l’usage doit être clairement défini. Utiliser un jeu synthétique pour former des équipes, tester un pipeline analytique ou préparer un protocole n’a pas le même niveau d’exigence que l’utiliser pour soutenir une décision réglementaire ou orienter un développement clinique. Plus l’usage se rapproche d’une décision critique, plus l’évaluation doit être robuste : fidélité statistique, utilité scientifique, absence de fuite d’information, stabilité du modèle générateur, traçabilité, auditabilité et justification du cadre d’emploi.
Les autorités commencent d’ailleurs à poser les principes de cette nouvelle discipline. L’Agence européenne des médicaments a adopté en septembre 2024 un document de réflexion sur l’usage de l’intelligence artificielle dans le cycle de vie du médicament, couvrant les applications depuis la découverte jusqu’au post-AMM et rappelant que les développeurs doivent inscrire ces usages dans les exigences européennes en matière de réglementation pharmaceutique, de protection des données et de gouvernance. Aux États-Unis, la FDA a également publié en 2025 une guidance sur l’utilisation de l’intelligence artificielle pour soutenir la décision réglementaire concernant les médicaments et produits biologiques, un signal clair de l’importance prise par ces approches dans le développement pharmaceutique.
Au-delà de la réglementation, le véritable enjeu sera culturel. La R&D pharmaceutique est habituée à hiérarchiser les preuves, à distinguer l’exploratoire du confirmatoire, l’hypothèse du résultat, le signal de la démonstration. Les données synthétiques devront trouver leur place dans cette grammaire scientifique. Elles seront précieuses si elles accélèrent l’apprentissage, réduisent les frictions d’accès à la donnée et améliorent la qualité des décisions préparatoires. Elles seront dangereuses si elles sont utilisées pour maquiller l’absence de données réelles, contourner la complexité clinique ou produire une certitude artificielle.
L’avenir le plus probable n’est donc pas celui d’une R&D pharmaceutique peuplée de patients fictifs remplaçant les patients réels. Il est plutôt celui d’une R&D augmentée, où les données synthétiques deviennent un compagnon de simulation, de préparation et d’expérimentation. Un espace intermédiaire entre l’intuition scientifique et la preuve clinique. Un outil pour poser de meilleures questions avant de mobiliser des patients, des investigateurs et des ressources considérables.
Dans un secteur confronté à la pression des coûts, à la complexité croissante des essais et à la nécessité de mieux représenter la diversité des populations, cette capacité à expérimenter plus vite et plus prudemment pourrait devenir un avantage compétitif majeur. Les données synthétiques ne feront pas disparaître les échecs en développement clinique. Elles ne transformeront pas chaque hypothèse en médicament. Mais elles peuvent contribuer à rendre la R&D plus agile, plus collaborative et plus responsable.
La promesse est là : moins de temps perdu sur des hypothèses mal préparées, plus de scénarios testés en amont, davantage de collaboration sans exposition inutile des données sensibles, et peut-être une meilleure capacité à concevoir des essais adaptés aux réalités des patients.
Comme souvent en santé numérique, la technologie ne vaut que par l’usage qu’on en fait. Les données synthétiques ne sont ni un raccourci ni une preuve. Elles sont un banc d’essai. Et dans l’industrie pharmaceutique, où l’innovation avance souvent entre incertitude scientifique et exigence réglementaire, disposer d’un bon banc d’essai peut déjà changer beaucoup de choses.
Rémy Teston